1月9日丨恆瑞醫藥(600276.SH) +0.180 (+0.283%) 公佈，近日，江蘇恆瑞醫藥股份有限公司子公司成都盛迪醫藥有限公司收到國家藥品監督管理局下發的《受理通知書》，公司富馬酸立康可泮(HRS-5965)膠囊的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理。
此次申報上市，是基於一項在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH 患者中進行的關鍵研究(HRS-5965-301)。該研究是一項評估HRS-5965 膠囊對比依庫珠單抗用於治療既往未接受過補體抑制劑治療的 PNH 患者的Ⅲ期臨床研究，由中國醫學科學院血液病醫院張鳳奎教授和中國醫學科學院北京協和醫院韓冰教授擔任主要研究者，全國共 13 家中心共同參與，共計 76 例患者入組用藥。研究結果顯示，HRS-5965 膠囊在提升 PNH 患者血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面均顯著優於依庫珠單抗，能明顯提高患者生活質量。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿症是一種後天獲得性溶血性疾病，其特徵為CD55(衰變加速因子，DAF)和 CD59(反應性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏導致補體介導的血管內溶血，主要臨床表現為血管內溶血、潛在造血功能衰竭及血栓形成傾向。因其發病率/患病率低，PNH 已被納入國家《第一批罕見病目錄》。HRS-5965膠囊是一種補體因子 B 抑制劑，可抑制補體介導的血管內外溶血反應，提升血紅蛋白水平。針對本適應症，國內外同靶點藥物目前僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(Fabhalta®)獲批上市，經查詢 EvaluatePharma 數據庫，2024 年該產品全球銷售額約為 1.29 億美元。截至目前，HRS-5965 膠囊相關項目累計研發投入約21,807 萬元。
(A股報價延遲最少十五分鐘。)新聞來源 (不包括新聞圖片): 格隆匯